Randomisierte kontrollierte Studien (RCT) sind prospektive Studien, die die Wirksamkeit einer neuen Intervention oder Behandlung messen. Obwohl keine Studie allein die Kausalität nachweisen kann, reduziert die Randomisierung die Verzerrung und bietet ein rigoroses Instrument zur Untersuchung der Ursache-Wirkungs-Beziehungen zwischen einer Intervention und einem Ergebnis., Dies liegt daran, dass der Akt der Randomisierung Teilnehmermerkmale (sowohl beobachtete als auch unbeobachtete) zwischen den Gruppen ausgleicht, wodurch Unterschiede im Ergebnis der Studienintervention zugeordnet werden können. Dies ist mit keinem anderen Studiendesign möglich.

Bei der Gestaltung eines RCT müssen die Forscher die Population, die zu vergleichenden Interventionen und die Ergebnisse von Interesse sorgfältig auswählen. Sobald diese definiert sind, wird die Anzahl der Teilnehmer berechnet, die benötigt werden, um zuverlässig festzustellen, ob eine solche Beziehung besteht (Leistungsberechnung)., Die Teilnehmer werden dann rekrutiert und zufällig entweder der Intervention oder der Vergleichsgruppe zugewiesen.1 Es ist wichtig sicherzustellen, dass zum Zeitpunkt der Rekrutierung nicht bekannt ist, welcher Gruppe der Teilnehmer zugeordnet wird; Dies wird als Verschleierung bezeichnet. Dies wird häufig durch die Verwendung automatisierter Randomisierungssysteme (z. B. computergeneriert) sichergestellt. RCTs werden oft geblendet, so dass Teilnehmer und Ärzte, Krankenschwestern oder Forscher nicht wissen, welche Behandlung jeder Teilnehmer erhält, wodurch die Verzerrung weiter minimiert wird.,

RCTs können durch Intentionto-Treat-Analyse (ITT; Subjekte, die in den Gruppen analysiert wurden, in denen sie randomisiert wurden), pro Protokoll (nur Teilnehmer, die die ursprünglich zugewiesene Behandlung abgeschlossen haben, werden analysiert) oder andere Variationen analysiert, wobei ITT oft als am wenigsten voreingenommen angesehen wird. Alle RCTs sollten vordefinierte primäre Ergebnisse haben, sollten in einer Datenbank für klinische Studien registriert sein und über geeignete ethische Zulassungen verfügen.,

RCTs können ihre Nachteile haben, einschließlich ihrer hohen Kosten in Bezug auf Zeit und Geld, Probleme mit der Generalisierbarkeit (Teilnehmer, die freiwillig teilnehmen, sind möglicherweise nicht repräsentativ für die untersuchte Bevölkerung) und müssen verfolgt werden.