Les essais contrôlés randomisés (ECR) sont des études prospectives qui mesurent l’efficacité d’une nouvelle intervention ou d’un nouveau traitement. Bien qu’aucune étude ne soit susceptible à elle seule de prouver la causalité, la randomisation réduit les biais et fournit un outil rigoureux pour examiner les relations de cause à effet entre une intervention et un résultat., En effet, l’acte de randomisation équilibre les caractéristiques des participants (observées et non observées) entre les groupes, ce qui permet d’attribuer toute différence de résultat à l’intervention de l’étude. Cela n’est possible avec aucun autre plan d’étude.

lors de la conception d’un ECR, les chercheurs doivent sélectionner soigneusement la population, les interventions à comparer et les résultats d’intérêt. Une fois ceux-ci définis, le nombre de participants nécessaires pour déterminer de manière fiable si une telle relation existe est calculé (calcul de la puissance)., Les Participants sont ensuite recrutés et assignés au hasard au groupe d’intervention ou au groupe de comparaison.1 Il est important de s’assurer qu’au moment du recrutement, on ne sait pas à quel groupe le participant sera affecté; c’est ce qu’on appelle la dissimulation. Ceci est souvent assuré par l’utilisation de systèmes de randomisation automatisés (par exemple, générés par ordinateur). Les ECR sont souvent aveuglés de sorte que les participants et les médecins, les infirmières ou les chercheurs ne savent pas quel traitement chaque participant reçoit, ce qui minimise davantage les préjugés.,

Les ECR peuvent être analysés par analyse intentionto-treat (ITT; sujets analysés dans les groupes auxquels ils ont été randomisés), par protocole (seuls les participants ayant terminé le traitement initialement attribué sont analysés), ou par d’autres variations, L’ITT étant souvent considéré comme le moins biaisé. Tous les ECR devraient avoir des résultats primaires pré-spécifiés, devraient être enregistrés dans une base de données d’essais cliniques et devraient avoir les approbations éthiques appropriées.,

Les ECR peuvent avoir leurs inconvénients, y compris leur coût élevé en termes de temps et d’argent, des problèmes de généralisabilité (les participants qui se portent volontaires pour participer pourraient ne pas être représentatifs de la population étudiée) et la perte de suivi.