Los ensayos controlados aleatorios (ECA) son estudios prospectivos que miden la eficacia de una nueva intervención o tratamiento. Aunque es probable que ningún estudio por sí solo demuestre la causalidad, la aleatorización reduce el sesgo y proporciona una herramienta rigurosa para examinar las relaciones causa-efecto entre una intervención y el resultado., Esto se debe a que el acto de aleatorización equilibra las características de los participantes (tanto observadas como no observadas) entre los grupos, lo que permite atribuir cualquier diferencia en el resultado a la intervención del estudio. Esto no es posible con ningún otro diseño de estudio.

en el diseño de un ECA, los investigadores deben seleccionar cuidadosamente la población, las intervenciones a comparar y los resultados de interés. Una vez definidos, se calcula el número de participantes necesarios para determinar de forma fiable si existe tal relación (cálculo de potencia)., Los participantes son reclutados y asignados aleatoriamente al grupo de intervención o al grupo de comparación.1 es importante asegurarse de que en el momento del reclutamiento no se sepa a qué grupo se asignará al participante; esto se conoce como ocultación. Esto se garantiza a menudo mediante el uso de sistemas de aleatorización automatizados (por ejemplo, generados por computadora). Los eca a menudo son cegados para que los participantes y los médicos, enfermeras o investigadores no sepan qué tratamiento está recibiendo cada participante, minimizando aún más el sesgo.,

Los ECA pueden analizarse mediante análisis de intención de tratar (ITT; sujetos analizados en los grupos a los que fueron aleatorizados), por protocolo (solo se analizan los participantes que completaron el tratamiento asignado originalmente) u otras variaciones, con la ITT a menudo considerada menos sesgada. Todos los ECA deben tener resultados primarios pre-especificados, deben ser registrados en una base de datos de ensayos clínicos y deben tener aprobaciones éticas apropiadas.,

Los ECA pueden tener sus inconvenientes, incluyendo su alto costo en términos de tiempo y dinero, problemas con la generalisabilidad (los participantes que se ofrecen voluntariamente para participar pueden no ser representativos de la población en estudio) y pérdida de seguimiento.