Gli studi randomizzati controllati (RCT) sono studi prospettici che misurano l’efficacia di un nuovo intervento o trattamento. Sebbene nessuno studio possa da solo dimostrare la causalità, la randomizzazione riduce i pregiudizi e fornisce uno strumento rigoroso per esaminare le relazioni causa-effetto tra un intervento e un risultato., Questo perché l’atto di randomizzazione bilancia le caratteristiche dei partecipanti (sia osservate che non osservate) tra i gruppi consentendo l’attribuzione di eventuali differenze nell’esito all’intervento di studio. Questo non è possibile con qualsiasi altro disegno di studio.

Nella progettazione di un RCT, i ricercatori devono selezionare attentamente la popolazione, gli interventi da confrontare e i risultati di interesse. Una volta definiti, viene calcolato il numero di partecipanti necessari per determinare in modo affidabile se tale relazione esiste (calcolo della potenza)., I partecipanti vengono quindi reclutati e assegnati in modo casuale all’intervento o al gruppo di confronto.1 È importante assicurarsi che al momento dell’assunzione non si sappia a quale gruppo sarà assegnato il partecipante; questo è noto come occultamento. Questo è spesso garantito utilizzando sistemi di randomizzazione automatizzati (ad esempio generati al computer). Gli RCT sono spesso accecati in modo che partecipanti e medici, infermieri o ricercatori non sappiano quale trattamento sta ricevendo ciascun partecipante, minimizzando ulteriormente i pregiudizi.,

Gli RCT possono essere analizzati mediante analisi intentionto-treat (ITT; soggetti analizzati nei gruppi a cui sono stati randomizzati), per protocollo (vengono analizzati solo i partecipanti che hanno completato il trattamento originariamente assegnato), o altre varianti, con ITT spesso considerato meno parziale. Tutti gli RCT dovrebbero avere risultati primari pre-specificati, dovrebbero essere registrati in un database di studi clinici e dovrebbero avere adeguate approvazioni etiche.,

Gli RCT possono avere i loro svantaggi, tra cui il loro alto costo in termini di tempo e denaro, problemi di generalità (i partecipanti che si offrono volontari potrebbero non essere rappresentativi della popolazione studiata) e la perdita di follow-up.