여덟의 유아와 함께 가혹한 면역계 장애,때때로”로 알려진 버블린 소년 질병,”나타나는 치료의 질병에 감사하는 실험적 유전자 치료,새로운 연구에 따르면.

장애 라고 공식적으로 X-링크된 심각한 결합 면역 결핍(큰 온라인 펩티도 글리 칸-X1),원인은 아기가 태어난을 면역 보호,그들에게서 발생하는 생명을 위협하는 감염., 그것은 특정 유전자 돌연변이에 의해 발생합니다.

새로운 유전자 요법을 사용하여 포함 변경된 버전의 에이즈—바이러스는 일반적으로 공격을 면역 시스템 및 AIDS—를 전달하고 올바른 복사 유전자의 원인이 되는 조건이 있습니다. (이 경우 바이러스는 질병을 일으키지 않도록 유전자 조작되었다.)

의 모든 아이들이 생산하는 면역세포하는 데 필요한 방어 사는 세균의 인간은 만남 그들의 일상 생활에서,이 연구에 따르면,출판 토요일(월 17 일)에서 New England Journal of Medicine.,

“이러한 환자 유아,지금은 응답을 예방 접종하고 면역 시스템의 모든 면역세포들은 필요한 보호 감염에서 그들이 세계를 탐험하고 정상적인 삶을 살,”이 박사 Ewelina Mamcarz,소아과 혈액학자-종양학에서 세인트 주드의학과 골수 이식하고 세포 치료에서,퀘벡,성명에서 말했다.치료 후 약 16 개월 후에 환자는 정상적으로 발달하고 있으며 치료로 인한 심각한 부작용을 경험하지 않았습니다., 하지만 그들은 여전히 필요하 모니터링을 위한 더 긴 기간을 결정하는 경우에는 처리는 오래 지속되지 않는 부작용이 발생 생활에서 나중에,연구자들은 말했다.

“Bubble 소년”

큰 온라인 펩티도 글리 칸-X1 에 의해 발생하는 유전자에 있는 돌연변이라고 IL2RG,중요한 위해 정상적인 면역 기능에 따라,국가기관의 건강이다. 이 상태는 드물며 5 만에서 10 만 명의 신생아 중 약 1 명에게 영향을 줄 가능성이 있습니다.

이 질병은 본질적으로 특정 면역계 단백질의 측면에서 일치하는 형제 자매의 골수 이식에 의해 완치 될 수 있습니다., 그러나 SCID-X1 환자의 20%미만이 그러한 기증자를 이용할 수 있다고 저자는 말했다. 관련이없는 기증자의 골수 이식은 일반적으로 덜 효과적이며 더 큰 위험이 있습니다.

이름이”거”에서 온 고도의 공개한 경우의 데이비드 베터에서 태어난 1971 년 큰 온라인 펩티도 글리 칸-X1,그리고 그의 생활의 대부분을 보냈에는 플라스틱을 기다리는 동안 골수 이식에 따라,CBS. 그는 이식을받은 후 12 세에 사망했습니다.

유전자 요법으로 SCID-X1 을 치료하려는 이전의 일부 시도는 심각한 부작용이 있었다., 예를 들어,2000 년대 초의 유전자 요법 치료로 인해 여러 환자가 백혈병을 앓게되었습니다.새로운 연구에서 연구자들은 먼저 환자의 골수를 수집했습니다. 그런 다음 hiv 의 변경된 버전을 사용하여 IL2RG 유전자의 작업 사본을 골수 세포에 삽입했습니다. 이 세포들은 그 다음 환자에게 다시 주입되었다. 이 주입 전에 환자들은 새로운 세포가 자라기 위해 골수에 공간을 확보 할 수 있도록 화학 요법 약물의 저용량을 받았다.,

중심으로 유전자 치료는 삽입한 후에 유전자으로 사람들의 DNA,유전자는 다음을 삽입할 수 있는 사이트이 암으로,에서 일어난 이전의 경우 어디에 사람들이 개발이 됩니다. 그러나 새로운 처리했 이를 방지하기 위해서 일어나고 포함해서 절연체의 유전자는 본질적으로 차단 활성화에 인접한 유전자가 도는 것을 방지하기 위해 암

연구자들은 말한다 그들의 기술 역할을 수 있습 템플릿으로 개발하기 위한 유전자 요법을 위한 기타 혈액 장애와 같은 겸상적혈구입니다.,

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