Texas

under de senaste 40 åren har forskare gjort otroliga framsteg i världen av barncancerforskning. Överlevnadsgraden har ökat dramatiskt för cancer som akut lymfoblastisk leukemi, Hodgkin lymfom och andra. Men trots dessa imponerande framsteg har ingen forskare kunnat knäcka koden bakom diffus inre pontine gliom (DIPG), en aggressiv hjärncancer med en 0-procents överlevnad., Men det betyder inte att forskaren Stephen Mack inte försöker.

dr. Mack, en forskare vid Baylor College of Medicine och Texas Children ’ s Hospital, säger att han ser hopp där ingen har sett det tidigare. Han studerade ursprungligen en annan typ barndom hjärntumör när han märkte de många likheter den hade med DIPG. Han fann att en specifik mutation i DNA av vissa typer av DIPG kan orsaka tumörceller att vara sårbara för vissa läkemedel.

”denna forskning ger oss ledtrådar om droger som vi potentiellt kan använda för att göra dessa cancerceller sårbara”, sa Dr Mack.,

för närvarande behandlas DIPG med intensiv strålning, vilket kan sakta tumörens tillväxt, men inte stoppa eller döda den. Mutationer i dessa celler gör DIPG otroligt aggressiv – medianöverlevnadstiden är bara 9 månader från diagnosen. En del av problemet är att DIPG-celler är bra på att flyga under radarn hos en patients immunförsvar, som vanligtvis kan hitta och döda skadliga celler. Dr Mack tror att det finns potential för att vissa läkemedel ska paras ihop med nuvarande immunterapi behandlingar., Drogerna skulle omforma vad som händer inuti cancercellerna så att de inte längre kan gömma sig från immunsystemet, som sedan kan söka och döda dem.

även om det fortfarande tar tid att översätta dessa fynd till effektiva behandlingar, säger Dr Mack att han har sett exempel på denna typ av metod som fungerar någon annanstans, till exempel vid behandling av vuxna lungcancer. Han tror att kombinationen av läkemedels-och immunotherapy-baserade behandlingar också kan innebära färre av de livsförändrande biverkningar som barnen idag upplever.,

”dessa läkemedel finns redan och vi använder dem, men sannolikt vid super höga doser som kan vara giftiga för våra patienter”, sa Dr Mack. ”Vår idé är att med hjälp av patientens eget immunförsvar kan dessa samma läkemedel istället användas vid låga doser mycket effektivt.”

dr. Mack hoppas att hans forskning inte bara kan ge hopp till barnfamiljer med DIPG, utan också förändra hur läkare och forskare tänker på hur de behandlar dessa typer av cancer., Han tror att använda dessa riktade läkemedelsbehandlingar i kombination med immunotherapies kan vara vad som äntligen spricker koden för inte bara DIPG, men dussintals svåra att behandla cancer.

”Vi har bara inget att erbjuda dessa patienter just nu, Det är en desperat situation”, sa Dr Mack. ”Men kraften i vad vi vet om dessa tumörer betyder nu att det finns så mycket potential att gå vidare.”